胚胎人DNA刚刚在美国成功修复了

美国研究人员宣布成功修复人类胚胎的基因。正如《自然》杂志报道的那样,他们使用了CRISPR-CAS9。一方面,他们的成功代表了令人兴奋的破坏

美国研究人员宣布成功修复人类胚胎的基因。正如《自然》杂志报道的那样,他们使用了CRISPR-CAS9。一方面,他们的成功代表了一个令人兴奋的突破,另一方面,这是我们尚未了解人类遗传学的所有知识。这是因为该基因的修复是以研究人员没有预见的方式发生的。

他们修复的基因是mybpc3。其中的突变会导致肥厚性心肌病(HCM)。据估计,HCM发生在700,000至725,000名美国公民中,其中500名心脏肌肉中有1个变稠。许多人过着正常的生活,有或没有治疗。 HCM也不局限于任何特定的群体或性别,但是这种疾病在年轻人中尤其令人担忧,因为它的第一个症状可能是猝死 – 实际上,这是年轻运动员中最常见的死亡原因。

维修的消息首先出现在I新闻中,随后一周后进行了同行评审的自然研究。一支国际团队与来自俄勒冈州,加利福尼亚,中国和韩国的科学家撰写了这项研究。他们由俄勒冈州健康与科学大学(OHSU)的胚胎细胞和基因疗法中心主任Shoukhrat Mitalipov高级作家Shoukhrat Mitalipov领导。

Mitalipov先前通过引入猴子的第一个克隆干细胞,第一个“三个父母”的猴子,并从人类皮肤细胞中生产胚胎细胞,从而为自己起了名字。

Shoukhrat Mitalipov(Uyghur人权项目)

这项新研究涉及由来自12位健康雌性的卵产生的胚胎,这些雌性注射了来自男性患有MYBPC3突变的精子。该团队使用CAS9酶进行了两次尝试,该酶针对他们试图剪断的突变。 CAS9酶伴随着以正常MyBPC3基因建模的合成DNA模板,但化学标记为化学标记,因此研究人员可以鉴定出来。

在第一个实验中,科学家用精子施肥了54个卵,然后在施用后注射了Cas9酶和模板。

在36个胚胎(66.7%)中,修复了突变。在其余18个(33.3%)中,根本没有修复5个胚胎。其他13个更令人不安:它们包含了修复和未修复的基因的“马赛克”,这可能代表了后来的一代潜在的定时炸弹,这是许多人在修改胚胎时谨慎谨慎的原因之一。生物伦理学家L. Syd M Johnson告诉Big Thoughs:“在患者中使用实验基因疗法是一回事,在患者中,将修饰与该人隔离。这完全是为了进行基因组变化,可能会传递给子孙后代,这就是您改变胚胎的情况。”

如果您携带MYBPC3突变,则您的孩子有50%的机会发展HCM。后代获得该病情的父母只需要一个父母即可。

施肥期间的CRISPR – 令人惊讶

在第二轮中,科学家将精子,CAS9和DNA模板一起注入,结果是其成功率明显增加。在58个胚胎(72.4%)中的42个中,该突变被成功地剥离并被没有MyBPC3突变的细胞取代。而且 – 最令人鼓舞的是,没有产生镶嵌胚,但这是惊喜,也提醒人们还需要学习多少。在所有41个修复的胚胎中,替换的DNA并非来自注入的DNA模板 – 相反,它是非合成的,或者是“野生”的MybPC3材料。 Mitalipov告诉《纽约时报》:“我们感到非常惊讶,以至于我们无法获得我们要使用的模板。” “这是非常新的和不寻常的。”

这也使Mitalipov可以对他和他的团队所做的一切进行谨慎。他说:“每个人总是谈论基因编辑。” “我不喜欢’编辑’一词。我们没有编辑或修改任何内容。我们所做的只是使用现有的野生型母体基因不修改突变基因。”换句话说,我们没有在任何人中植入合成DNA。这就是为什么他的论文标题是“对人类胚胎中的致病基因突变的纠正”。公平地说,“不修改”某事应该意味着要只是一个人呆着,而且可能会更准确地说他的团队只是剥离了一个突变,而胚胎出乎意料地完成了其余的事情。

道德关注

该研究指出,在IVF期间植入之前,用不良突变修复胚胎的潜力,而其他人则同意减少有缺陷的胚胎的数量将是一件积极的事情。并非每个人都对这个主意感到满意。工程“设计师婴儿”的潜力存在问题。斯坦福大学法律中心和生物科学中心主任汉克·格里利(Hank Greely)指出:“如果您在一个营地里,这是一个恐怖的恐怖,如果您在另一个营地,那是可取的。”约翰逊说,担心这项技术可能被用于邪恶目的,例如推进优生学主义政策,例如’清除’不良特征或人。”她补充说:“这是从所谓的不良特征到不良人类的小概念步骤。人类有不幸的迈出这一步骤的历史。”

(温斯洛·安德森)前进

Mitalipov的下一步是查看他是否可以类似地“违反”其他突变,包括一些比MyBPC3更棘手的突变。美国的法律地形并不完全欢迎这种努力,因为禁止食品药品监督管理局允许生殖线工程的临床试验,而美国国立卫生研究院并非对人类基因编辑的资助研究。 (Mitalipov的工作由OHSU,韩国基础科学研究所以及一些私人基金会资助。)不过,这可能开始改变 – 国家科学院,工程和医学委员会最近认可了修改的修改。人类胚胎是为了修复突变的目的,如果没有其他已知的疗法,否则就会导致严重的状况。

尽管该研究成功提出的可能性很明显,但结果并不完美,还有更多的工作要做。正如GaétanBurgio告诉Wired的那样:“这是一篇非凡的论文,显示了该领域在过去一两年中的进步。但是我认为现在每个人都需要放松一下。”约翰逊指出,“我们在这里谈论人类物种的未来。在我们急忙赶到一个可能性的种系遗传修饰的未来之前,重要的是要考虑这是否是我们真正想要的未来,如何控制技术的使用,谁能访问它以及人类个人如何我们物种的多样性将受到保护。”

原创文章,作者:新鲜事,如若转载,请注明出处:http://www.dsonekey.com/4239.html

发表评论

您的电子邮箱地址不会被公开。 必填项已用*标注

联系我们

400-800-8888

在线咨询:点击这里给我发消息

邮件:admin@example.com

工作时间:周一至周五,9:30-18:30,节假日休息