认识詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）博士：她正在领导生物技术革命

这篇文章最初发表在我们的姊妹网站Freethink上。

去年，珍妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）和埃曼纽尔·夏尔潘蒂（Emmanuelle Charpentier）成为第一支赢得诺贝尔化学奖的全女球队，因为他们开发了基因编辑技术CRISPR-CAS9的工作。该技术是在2012年发明的 – 九年后，它确实彻底改变了我们如何治疗遗传疾病，甚至如何生产食物。

CRISPR允许科学家通过使用在细菌中自然发现的蛋白质来改变DNA。他们使用这些称为CAS9的蛋白质自然抑制病毒，破坏病毒的DNA并将其从其基因中切出。 CRISPR允许科学家选择此功能，将蛋白质重定向到我们的DNA中引起疾病​​的突变。

到目前为止，基因编辑技术在治疗镰状细胞疾病和遗传失明方面表现出了希望 – 最终可以用来治疗从癌症到亨廷顿氏病的各种遗传疾病。

生物技术革命才刚刚开始 – CRISPR正在领导这一指控。我们与杜德纳（Doudna）讨论了将来我们对基因工程的期望。

这次采访已被轻轻地编辑和凝结，以确保清晰。

Freethink：您已经说过，成为一名科学家的旅程谦虚地开始 – 当您发现吉姆·沃森（Jim Watson）的《双螺旋》（Double Helix）时。那时，没有很多女科学家 – 您意识到自己可以作为职业的突破性时刻是什么？

珍妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）博士：有一会儿我经常回想起夏威夷希洛的高中时，当我第一次听到“生物化学”一词时。 UH癌症中心的一位研究人员来了，并就她研究癌症细胞的工作进行了演讲。我不了解她的谈话太多，但这仍然对我产生了巨大的影响。当时您没有看到职业女性科学家在流行文化中，这确实使我对新的可能性睁开了眼睛。她非常令人印象深刻。

我记得当时我想做的是我想做她所做的事情，这就是使我在科学职业的旅程中脱颖而出的原因。

自由思想：“ CRISPR”一词如今无处不在，但这是一个非常复杂的描述工具。您希望人们对CRISPR的一件事是什么？

詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）博士：人们应该知道，CRISPR技术已经彻底改变了科学研究，并将对他们的生活产生积极的影响。

研究人员正在对疾病，进化的性质，并制定基于CRISPR的策略，以应对我们最大的健康，食品和可持续性挑战。

Freethink：您以前在《连线》中写道，今年2021年对于CRISPR来说将是重要的一年。我们应该寻找什么激动人心的新发展？

詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）博士：在COVID-19大流行之前，全球有多个团队，包括我的创新基因组学院的实验室和同事，正在开发基于CRISPR的诊断。

我们可以选择使用传统育种方法的特征，这可能需要数十年的时间，我们现在可以在短时间内精确地设计。 – 博士。詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）

当大流行袭击时，我们将工作重点放在SARS-COV-2上。这些新诊断的好处是，它们可以快速，便宜，可以在任何地方进行，而无需实验室，并且可以快速修改以检测不同的病原体。我对诊断的未来，不仅是对流浪者的未来感到兴奋。我们还会在农业中看到更多的CRISPR应用程序，以帮助消除饥饿，减少对有毒农药和肥料的需求，抗击植物性疾病，并帮助作物适应于一种气候变化。

我们可以选择使用传统育种方法的特征，这可能需要数十年的时间，我们现在可以在短时间内精确地设计。

自由思想：治愈遗传疾病已经不再是管道，但是在我们可以肯定地说我们可以做到这一点之前，仍然存在一些障碍。这些障碍是什么，您认为我们要越过它们有多近？

珍妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）博士：今天有一些人，例如维多利亚·格雷（Victoria Gray），他们因镰状细胞疾病而成功治疗。这只是冰山一角。

绝对还有很多障碍。目前，我们没有将基因组编辑酶传递到所有类型的组织的方法，但是出于这个原因，交付是一个热门研究领域。

我们还需要继续改善第一波CRISPR疗法，并使其更实惠和更容易获得。

自由思想：另一个巨大的挑战是使这项技术可为所有人广泛使用，而不仅仅是真正的富人。您之前曾说过，这一挑战始于科学家。

詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）博士：一种镰状细胞疾病治疗，100％有效，但大多数有需要的人都无法获得真正的治疗方法。这是导致我找到创新基因组学院的见解之一早在2014年。这还不足以开发一种疗法，证明它有效并继续前进。您必须开发一种真正满足现实需求的疗法。

科学家常常不会将公平和可及性问题完全融合到他们的研究中，而制药行业的激励措施往往朝着相反的方向发展。如果世界需要负担得起的治疗，您就必须从一开始就朝着这个目标努力。

Freethink：您对使用CRISPR的道德规范表示了一些担忧。您认为增强人类能力（例如，使用基因疗法变得更强壮或更聪明）与纠正缺陷（例如1型糖尿病或亨廷顿的校正）之间存在有意义的区别？

詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）博士：增强和治疗之间有一个有意义的区别，但这并不意味着这条线总是很清楚的。不是。

在这样的复杂的道德问题上，总是有一个灰色的区域，而我们对此的思考无疑会随着时间的流逝而发展。

我们需要的是在防止滥用和促进有益的创新之间找到适当的平衡。

自由思想：如果事实证明身体强大帮助您过着更长的寿命，该怎么办 – 如果是这样，是否有一些改善健康的方法，我们应该简单地排除？

詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）博士：改善个人“健康范围”的概念是一个非常关注的领域。消除神经退行性疾病不仅会大大减少世界各地的痛苦，而且还将有意义地增加数百万个人的健康年份。在增强和治疗之间存在着有意义的区别，但这并不意味着这条线总是很明显的。不是。 – 博士。詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）

还将产生连锁反应，例如增加经济产出，但对地球的影响增加。

当您考虑增加寿命以使某些人寿命更长的时间时，不仅这些敲门效果变得更加中心，您还必须问谁在受益，谁却没有受益？是否可以开发此技术，以便公平地共享好处？走这条路对环境可持续吗？

Freethink：您从这里看到它去哪里？

珍妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）博士：生物革命将使我们不仅在治疗几个以前未经解决的遗传疾病的情况下创造突破性。

我们也很可能会看到基因组编辑不仅在气候适应中，而且在气候变化解决方案中起着作用。在预期和出乎意料的过程中，将会面临挑战，但进步的巨大飞跃和将推动社会前进的好处。成为一名科学家是一个激动人心的时刻。

自由思想：如果您不得不猜测，您认为我们最有可能在现实世界中使用CRISPR治疗的第一种疾病是什么？

詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）博士：由于已经取得的进展，镰状细胞疾病和β-丘脑贫血可能是CRISPR治疗的首批疾病，但是我们紧密遵循其他CRISPR临床试验的发展癌症，一种先天性失明，慢性感染和一些罕见的遗传疾病形式。