宾夕法尼亚科学家纠正遗传失明,单次注射到眼睛

这篇文章最初发表在我们的姊妹网站上,宾夕法尼亚大学的研究人员,在患者中仅使用一门疗程扭转了一种遗传形式的失明形式

这篇文章最初发表在我们的姊妹网站Freethink上。

临床OMICS报道,宾夕法尼亚大学的研究人员仅使用一种反义寡核苷酸治疗方法逆转了患者的遗传形式的失明形式。

该疗法针对突变体RNA,一年前被注射到患者的眼中,该疗法治疗了Leber先天性症(LCA)。 NIH说,LCA主要影响视网膜,使人们从出生时就有严重受损的视力受损。

该试验在宾夕法尼亚州佩雷曼医学院的Scheie眼科研究所举行,重点是使用反义寡核苷酸疗法来治疗患有该疾病最常见突变之一的LCA患者。

增强RNA

反义寡核苷酸疗法通过改变RNA来起作用。

自然评论中的一篇文章神经病学将反义寡核苷酸描述为“短,合成,单链”分子,可以改变RNA以导致蛋白质产生蛋白质的产生,从而减少,增强或修饰。

在宾夕法尼亚州的研究中,靶向蛋白是由突变的LCA基因创建的。

该小组由Artur V. Cideciyan教授和Samuel G. Jacobson领导,将反义寡核苷酸(称为Sepofarsen)注入了11例患者的眼睛。

根据临床OMICS,在先前的研究中,该小组表明,每三个月进行治疗每三个月进行治疗增加了适当的蛋白质水平的量,从而改善了白天条件下的视力。

但这是第十一患者的经历,是他们在自然医学上发表的新论文的主题。

一枪

第十一患者选择只接受一疗程,拒绝了额外的剂量。该患者的视力差,视野降低和夜视范围较差,临床OMICS报道,一只射击后,患者表现出了显着的表现。在接下来的15个月中,改善了,类似于接受多次定期注射的人。

Cideciyan告诉Clinical Omics:“我们的结果为CEP290突变引起的LCA中的反义寡核苷酸疗法做出了新的标准,即可能的生物学改进可以改善。”

有趣的是,镜头的影响延迟了。作者写道,虽然一个月后显示了改进,但三个月后的收益达到顶峰。这种缓慢的吸收是出乎意料的,它可能会深入了解影响视网膜细胞纤毛的其他疾病(又称那些振动的头发),这是LCA的物理原因。

反义寡核苷酸疗法可能是有效的,因为微小的分子可以滑入细胞的核内,但不要太快地扫除,因此它们可以坚持下去,直到工作完成。

该疗法的成功以及一次注射的意外成功正在激发其他临床试验。

“这项工作代表了RNA反义疗法的一个非常令人兴奋的方向。” Samuel G. Jacobson

“至少在眼科中,现在有一系列使用反义寡核苷酸的临床试验,用于与DRS中CEP290相关LCA的成功产生的不同遗传缺陷。 Cideciyan和Jacobson,”眼科主席兼Scheie眼科研究所主任Joan O’Brien告诉Clinical Omics。

FDA已经批准了多种反义疗法,尤其是对于神经系统疾病,并且在治疗脊柱肌肉萎缩和Duchenne肌肉营养不良方面已经成功。根据神经病学遗传学,目前正在为亨廷顿,帕金森氏病和阿尔茨海默氏病等开发反义寡核苷酸疗法试验。

“这项工作代表了RNA反义疗法的一个非常令人兴奋的方向。雅各布森对临床上的魔术师说,“尽管每个人都意识到这些疗法有很大的希望,但已经有30年了。

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