CRISPR疗法治愈体内的第一遗传疾病

本文最初是由我们的姊妹网站Freethink发表的。研究人员首次通过将CRISPR疗法直接注入PA,有效地治疗了遗传疾病

本文最初由我们的姊妹网站Freethink发表。

研究人员首次通过将CRISPR疗法直接注入患者的血液中,这似乎是有效地治疗了遗传疾病,这是通过基因编辑技术克服治愈疾病的最大障碍之一。

该疗法似乎非常有效,几乎编辑了肝脏中的每个细胞以阻止引起疾病的突变。

挑战:CRISPR使我们能够纠正遗传突变,并鉴于此类突变负责6,000多个人类疾病,因此该技术有可能显着改善人类健康。

使用CRISPR治疗疾病的一种方法是从患者中删除受影响的细胞,编辑实验室中的突变,并将细胞放回体内以复制 – 这就是一个团队在功能上治愈血液疾病细胞镰状贫血的人的功能。 ,编辑,然后注入骨髓细胞。

但是,骨髓是一种特殊情况,许多突变引起的器官疾病难以固定。

另一种选择是将CRISPR系统本身插入体内,以便可以直接在受影响的器官中进行编辑(仅尝试一次尝试,在正在进行的研究中,人们将CRISPR疗法注入了眼睛,以治疗罕见的视野紊乱)。

但是,将CRISPR疗法直接注入血液是一个问题,因为该疗法必须找到正确的细胞进行编辑。遗传突变将是您体内每个细胞的DNA中的,但是如果仅引起肝脏疾病,则不希望胰腺或肾脏中用完疗法。

一种新的CRISPR疗法:现在,Intellia Therapeutics和Regeneron Pharmaceuticals的研究人员首次证明,将CRISPR疗法传递到血液中可以传播到所需的组织以进行编辑。我们可以克服临床应用CRISPR的最大挑战之一。 – 詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)

“这对患者来说是一个主要的里程碑,”不参与试验的CRISPR共同开发者詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)告诉NPR。

她继续说:“尽管这些是早期的数据,但它们向我们表明,我们可以克服迄今为止在临床上应用CRISPR的最大挑战之一,这能够系统地将其实现并将其传递到正确的位置。”

他们所做的:在一项第一阶段临床试验中,Intellia研究人员将一种CRISPR疗法注射到了NTLA-2001的CRIS疗法中,该疗法将六个人的血液称为罕见的,可能致命的遗传疾病,称为经硫代蛋白淀粉样蛋白。

经甲状腺素蛋白淀粉样变性的人的肝脏会产生破坏性蛋白质,而CRISPR疗法旨在靶向使蛋白质并停止生产的基因。仅注射NTLA-2001后,三名患者的剂量较高的蛋白质水平下降了80%至96%。

一个更好的选择:CRISPR疗法仅产生轻度的不良影响,并降低了蛋白质水平,但我们还不知道该作用是否会永久。还需要几个月的时间才知道该疗法是否可以减轻甲状腺素蛋白淀粉样变性的症状。

这是基因编辑作为药物的未来的美好一天。

但是,如果一切顺利进行,NTLA-2001可能有一天可以为甲状腺雷素淀粉样变性提供更好的治疗选择,而不是当前批准的药物Patisiran,它只会将有毒蛋白质水平降低81%,必须定期注入。不过,比NTLA-2001对经甲状腺素蛋白淀粉样变性的潜在影响令人兴奋,这是我们可能能够使用CRISPR注射来治疗难以直接靶向的其他遗传疾病的知识,例如心脏或脑部疾病。

加州大学伯克利分校的遗传学教授Fyodor Urnov告诉NPR:“这是基因编辑作为药物的未来的美好一天。”“作为一个物种,我们正在观看这个非凡的新节目:我们的基因编辑的未来。”

原创文章,作者:小虾,如若转载,请注明出处:http://www.dsonekey.com/3563.html

发表评论

您的电子邮箱地址不会被公开。 必填项已用*标注

联系我们

400-800-8888

在线咨询:点击这里给我发消息

邮件:admin@example.com

工作时间:周一至周五,9:30-18:30,节假日休息