获得FDA批准的新药可能需要十年来，并且花费了数亿美元（即使不是数十亿美元）。大部分时间和成本都用于显示D的细致过程
获得FDA批准的新药可能需要十年来，并且花费了数亿美元（即使不是数十亿美元）。大部分时间和成本都涉及表明该药物安全的细致过程。
一些科学家希望通过发现已经批准的FDA的药物中的未知治疗活动来简化这一过程。以这种方式“重新利用”药物可以减少新治疗的成本和时间进入市场，因为不必第二次严格证明安全性。最著名的药物重新利用例子是西地那非（伟哥），最初用于治疗高血压和心绞痛，直到被证明具有很高的销售副作用为止。
重新利用百忧解
弗吉尼亚大学医学院的一项新研究表明，可以重新使用氟西汀（百忧解）以防止与年龄相关的黄斑变性（AMD），这是50岁以上的人的不可逆失明的主要原因，估计有2亿人全世界。
那些患有AMD的人由于视网膜细胞的死亡而经历了缓慢的视力丧失。这种死亡的部分原因是ALU元素的RNA转录本的积累，DNA的DNA片段曾经被认为是“垃圾”，但已被证明有助于生物学功能和疾病。随着ALU编码的RNA分子在细胞中建立，它们引发了“危险警报”。这向牢房发出了信号，表明它是不健康的，它发起了一系列导致牢房死亡的事件。尽管进行了数十次临床试验，但尚未证明有效地停止了这一过程。
当研究小组开始寻找药物重新利用时，他们没有检查所有FDA批准的药物（大约1,300次）。取而代之的是，他们寻找的批准的药物在结构上与特定的小分子CY-09相似，从而防止了危险警报声。他们发现CY-09和氟西汀具有分子结构：A（三氟甲基）苯基分支。CY-09，危险信号的小分子抑制剂，氟西汀具有分子模式：A（三氟甲基）苯基苯基（圆圈）。 （信用：Meenakshi Ambati等人，PNAS，2021年。）从形式到功能
这还不足以表明氟西汀与阻断危险信号的分子共享结构。研究人员还需要说明在导致AMD的条件下，氟西汀治疗可以防止细胞死亡 – 也就是说，当Alu-necodedRNA转录本在视网膜细胞中累积时。
该组在对照组和治疗组中直接将这些RNA分子直接注入小鼠的眼睛。正如预期的那样，这导致视网膜细胞在对照小鼠中死亡。然而，用氟西汀治疗的小鼠的视网膜细胞仍然健康。
氟西汀可防止因ALU编码的RNA转录物引起的视网膜细胞死亡。第二列描绘了在ALU编码的RNA转录物存在下的细胞死亡，而第三列则表明氟西汀从该死亡中拯救了细胞。 （信用：Meenakshi Ambati等人，PNAS，2021年。）百忧解似乎可以防止人类失明
接下来，研究人员试图确定使用氟西汀是否会阻止人类AMD的发展。通常，需要几年才能批准一种新药进行人体测试。但是，已经有数百万美国人服用氟西汀。研究人员研究了两个健康保险数据库，其中包含超过1亿美国人的数据。他们发现，服用氟西汀的患者比没有患者的患者低15％。这一发现对药物开发管道非常重要，因为它进一步增强了对成功的市场发布的信心。
鉴于氟西汀已经被证明在人类中是安全的，研究人员希望这些发现将使他们能够迅速开始进行氟西汀的随机对照试验以治疗AMD。
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